Aktualności

Spotkanie ekspertów odbyło się niedawno w Instytucie „Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka” we współpracy z IRSS. Dr n. med. Mariusz Kwarciany z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego przedstawiał długą historię poszukiwań skutecznej terapii dla FA, a omaweloksolon okazał się obiecującym kandydatem po badaniach na modelach zwierzęcych i pacjentach. W badaniach klinicznych (MOXIe) lek ten poprawiał wyniki pacjentów w skali mFARS (mierzącej nasilenie objawów ataksji). Dawka 150 mg okazała się najbardziej skuteczna, choć niektórzy pacjenci, zwłaszcza ci ze „stopą Friedreicha”, reagowali gorzej.

Badania pokazały, że wcześniejsze rozpoczęcie terapii prowadziło do lepszych wyników. Pacjenci, którzy zaczęli leczenie wcześniej, utrzymywali poprawę w dłuższym okresie. Podsumowując, omaweloksolon to pierwszy skuteczny lek spowalniający postęp FA, ale potrzeba dalszych badań, szczególnie w kontekście dzieci i wpływu terapii na inne aspekty choroby, jak np. kardiomiopatię czy skoliozę.

Omaweloksolon został zarejestrowany przez FDA w marcu 2023 r., natomiast w lutym tego roku do stosowania w leczeniu FA dopuściła go Europejska Agencja Leków.

#chorobyrzadkie #irss #FA #ataksjafriedreicha