Aktualności

O tym rozmawialiśmy podczas okrągłego stołu, który 12 czerwca 2026 r. w Instytucie Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka zorganizował Instytut Rozwoju Spraw Społecznych „Choroby rzadkie 2026. Potrzeby systemowe i wyzwania.” Zaproszeni goście – wybitni klinicyści, decydenci, przedstawiciele organizacji pacjenckich – zastanawiali się, jak budować nowoczesny model opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi oraz jak skutecznie odpowiadać na ich potrzeby.

Eksperci dyskutowali o potrzebnych zmianach dla pacjentów, m.in. o lepszej diagnostyce, konieczności stworzenia programu lekowego oraz koordynacji leczenia, wykorzystaniu rejestru chorób rzadkich, zastosowania nowych technologii w mapowaniu pacjentów, wyzwaniach dotyczących finansowania terapii.

Na choroby rzadkie w Polsce choruje 2-3 mln pacjentów i 30 mln w całej Europie. Pacjentom trzeba zaproponować jak najszybszy dostęp do technologii lekowych. Zadbać o ciągłość leczenia, które będzie zgodne z potrzebami klinicznymi.

Twórzmy taki system ochrony zdrowia, aby przeciwdziałać emigracji zdrowotnej – podkreślała posłanka na Sejm RP Iwona Kozłowska.

W chorobie Fabry’ego potrzebujemy dostępu do domowego podawania terapii – mówiła Karolina Jankowska ze Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego.

Wykorzystujmy nowe technologie w screenowaniu pacjentów, aby szybciej sprawdzić ryzyko choroby rzadkiej – zasugerowała Marta Grzelińska-Adamczyk z Fundacji Saventic Health.

8 terapii, które objęliśmy refundacją, dotyczy chorób rzadkich i ultrarzadkich – mówił dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia Mateusz Oczkowski.

Choroby rzadkie stanowią istotne wyzwanie dla systemu ochrony zdrowia. Ich złożoność, różnorodność oraz ograniczona dostępność skutecznych terapii sprawiają, że pacjenci wymagają szczególnego podejścia zarówno na poziomie klinicznym, jak i organizacyjnym.

W okrągłym stole udział wzięli m. in.: Stanisław Maćkowiak, Mateusz Oczkowski, dr n. med. Marek Migdał, prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, prof. Iwona Hus, Iwona Kozłowska, prof. Anna Latos-Bieleńska, dr hab. n. med. Agnieszka Madej-Pilarczyk, Barbara Pepke, Dominik Romiński, dr n. med. Tomasz Świtaj, Szymon Zawodnik, Monika Zbaraska i Piotr Zbaraski, Witold Tumanowicz.

Konferencję patronatem honorowym objął Rzecznik Praw Pacjenta oraz Dyrektor Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”.

Partnerem konferencji było Krajowe Forum ORPHAN.

Instytut Rozwoju Spraw Społecznych opublikuje raport podsumowujący opinie, wnioski i rekomendacje ekspertów.